ה-FDA אישר תרופה חדשה לטיפול ב3 סוגי סרטן דם

Idelalisib המיועדת לטיפול בלוקמיה לימפוציטית כרונית,  לימפומה פוליקולרית ולימפומה לימפוציטית קטנה קיבלה אישור מואץ של ה-FDA.

בן שאול , ח' באלול תשע"ד

תרופה כדורים
תרופה כדורים
פלאש 90

חברת התרופות גיליאד  הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקני אישר את התרופה אידלליסיב ובשמה המסחרי Zydelig® לטיפול בשלושה סוגי סרטן דם בתאי B.

התרופה אושרה במסגרת התכנית לאישור מואץ של ה-FDA , מסלול המזרז את הכנסתן לשוק של תרופות לטיפול במחלות חמורות או מסכנות חיים, שמחזיקות בפוטנציאל לענות על צרכים רפואיים שעד כה נותרו ללא מענה.

ה-FDA אישר את הטיפול ב- Idelalisib במינון 150 מ"ג פעמיים ביום כטיפול יחיד לחולי לימפומה פוליקולרית, שטופלו קודם לכן בשני טיפולים לפחות, כטיפול יחיד  לחולי לימפומה לימפוציטית קטנה, שטופלו קודם לכן בשני טיפולים לפחות, וכטיפול משולב עם Rituximab לחולי לימפומה לימפוציטית כרונית נשנית/עם מחלה חוזרת.

האפשרויות הטיפוליות בסרטני דם אלו מוגבלות עבור חולים אשר מחלתם התקדמה למרות הטיפול המקובל. אידלליסיב מהווה אופציה טיפולית חשובה ונותנת מענה עבור חולים אלו.

בישראל חיים כ-1500 חולים הסובלים מ-CLLFL ו-SLL, סרטני דם חשוכי מרפא המתפתחים באיטיות ועלולים לגרום לסיבוכים מסכני חיים דוגמת אנמיה, זיהומים חמורים וכשל של מח העצם. הטיפול התרופתי במחלות אלו נועד להאט את קצב התקדמותן ולאפשר לחולים בהן לחיות לאורך זמן תוך שמירה על איכות חיים טובה.

Idelalisib, שבניגוד לטיפולים הקיימים למחלות אלו שמצריכים עירוי, ניטלת בבליעה כטבלייה,  מבוססת על מולקולה קטנה מכווננת וממוקדת מטרה, החוסמת את פעילות החלבון  PI3Kδ. חלבון זה מתבטא ביתר תאי דם לבנים סרטניים וחסימתו מסייעת בדיכוי תהליך זה.

אישור ה-FDA מתבסס על שני מחקרים קליניים שפורסמו בכתב העת הרפואי הנחשב NEJM. במחקר שנערך בקרב 220 חולי CLL נמצא כי נבדקים שקיבלו טיפול משולב Idelalisib ו-Rituximab השיגו 93% הישרדות-ללא-התקדמות מחלהלעומת 46% בקבוצת הביקורת. מספר המטופלים שהגיב לטיפול המשולב עמד על 81% לעומת 13% בקבוצת הביקורת. במחקר השני שנערך בקרב 125 חולי iNHL מתוכם 98 חולי FL ו-SLL אשר לא הגיבו לטיפול ב- Rituximabוכימותרפיה ממשפחת ה- alkylating agent, שיעור התגובה הכוללת עמד על כ- 54%.

בהמשך להחלטת ה-FDA, גם הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם של סוכנות התרופות האירופית המליצה על שימוש ב- Idelalisib באותם שלושה סוגי סרטן הדם. בנוסף המליצה על טיפול כקו ראשון בחולים עם 17p deletion/TP53 mutation שאינם מתאימים לטיפול כימו-אימונותרפי, והמלצותיה ייבחנו כעת על ידי רשות הבריאות האירופאית, אשר מוסמכת לאשר את התכשיר ב-28 מדינות האיחוד האירופי.

Idelalisib הוגש לסל הבריאות על ידי חברת ניאופרם המייצגת בלעדית את חברת Gilead בישראל.