לראשונה בישראל: יום המודעות למחלת הכבד PBC

חברת Cymabay האמריקאית עורכת בימים אלה ניסוי קליני מקיף במספר בתי חולים בארץ לבחינת תרופה חדשה (סלדלפר) לטיפול בחולי PBC

ערוץ 7 , ב' באלול תשע"ט

מערכת העיכול
מערכת העיכול
צילום: ISTOCK

ביום ראשון הקרוב יצוין לראשונה בישראל יום המודעות הבינלאומי למחלת הכבד PBC, שבלי אבחון ונטילת תרופות, עלולה לגרום לדלקת בדרכי המרה ואף לצורך בהשתלת כבד.

כיום יש כ-1000 חולי PBC בישראל, 90% מהם הן נשים בגילאי 40-60, אך ייתכן ויש חולים נוספים שטרם אובחנו, שכן מדובר במחלה א-תסמינית.

למחלה זו לא נמצא מרפא, אך קיימות תרופות שמעכבות את החמרתה, אחת מהן היא תרופה חדשה ופורצת דרך, סלדלפר של חברת Cymabay, שכיום מגייסת חולים לניסויים קליניים לבדוק את יעילותה על התרופות הקיימות בשוק.

לכבוד יום המודעות, תוצב ניידת מידע ואבחון ייחודית בבית החולים שיבא, תל השומר.

מחלת הכבד Primary biliary cholangitis היא חלק מסדרת מחלות אוטואימוניות, בהן הגוף יוצר תגובה חיסונית כנגד עצמו וכנגד מרכיבי התאים בגוף עקב טעות זיהוי עצמי של המערכת החיסונית. תגובה חיסונית זו אחראית להופעת תהליך הדלקתי. המחלה מאופיינת על ידי נזק לצינוריות המרה הקטנים בכבד והצטברות של חומצות מרה "רעילות לכבד".

פגיעה זו, אם לא מטופלת לאורך שנים, גורמת לנזק ברקמות הכבד, התפתחות של צלקות ודלקת בדרכי המרה, מה שעלול להתקדם לכשל בתפקוד הכבד וצורך בהשתלת כבד.

מחלת הכבד היא מחלה שקופה- לרוב החולים במחלה זו, לא מזהים או מבינים כי חולים, משום שתסמיני המחלה מאוד כללים ושגרתיים כמו: עייפות, חולשה, גרד ואי נוחות. ואף ברוב המקרים, המחלה היא א- תסמינית. אם בכל זאת החלטתם לבדוק את עצמכם, המחלה מאובחנת על ידי בדיקות דם שגרתיות בהן רואים עלייה ברמה של אנזימי הכבד.

חברת Cymabay עורכת בארץ ובעולם ניסויים קליניים לשם בדיקת היעילות והבטיחות של סלדלפר (seladelpar), תרופה ניסיונית בעלת פוטנציאל לטיפול בחולי מחלת ה-PBC. מטרת המחקר היא לבחון אם סלדלפר יכולה לשפר את תוצאות המעבדה הרלוונטיות ל-PBC ואת תסמיני המחלה, כגון גרד, עייפות וחולשה, כשהיעד הוא מציאת טיפול חדש ופורץ דרך שיסייע לחולי PBC.

נתונים ממחקרים קודמים בקרב חולי PBC מספקים הוכחה ראשונית ליעילות של סלדלפר בטיפול ב-PBC. הניסויים מגייסים חולים שטופלו בתרופות הקיימות כיום בשוק (UDCA או אורסודיאול), אך לא השיגו את יעד הטיפול המומלץ, או שפיתחו תופעות לוואי טורדניות, המונעות מהם את המשך הטיפול בתרופה.

על המשתתפים שרוצים לקחת חלק בניסוי:

  • להיות מאובחנים ב-PBC
  • להיות בגיל 18 עד 75 (כולל)
  • להיות מטופלים במינון יציב ומומלץ של UDCA ב-12 החודשים האחרונים, או מטופלים שפיתחו תופעות לוואי טורדניות כתוצאה מ-UDCA אשר אילצו אותם להפסיק את השימוש בתרופה
  • בעלי תוצאות בדיקות דם בטווחים הבאים:
    • ערך פוספטזה בסיסית (ALP או AP) גבוה פי 1.67 לפחות מערך גבול הנורמה העליון (ULN)
    • ערך בילירובין נמוך מכפליים מערך גבול הנורמה העליון

בתי החולים בהם נערכים הניסויים: הדסה, תל השומר, איכילוב, קפלן, נהריה, כרמל, רמב"ם והלל יפו- יש לפנות ליחידות/מחלקות של מחלות הכבד.