התרופה היקרה בעולם - לראשונה בארץ

לראשונה בישראל קיבל ליאם בן השנתיים, חולה במחלת ניוון השרירים הנדירה SMA את התרופה היקרה בעולם שאמורה לרפא לחלוטין את מחלתו.

ערוץ 7 , כ"ג בחשון תש"פ

ליאם עם הוריו והצוות הרפואי
ליאם עם הוריו והצוות הרפואי
צילום: ליאור צור, דוברות איכילוב

התרופה זולג'נסמה (Zolgensma), הנחשבת ליקרה בעולם, ניתנה היום לראשונה בישראל - לפעוט ליאם נג'י מפתח תקווה.

ד״ר אפרים שדות, מנהל היחידה לטיפול נמרץ ילדים בבית החולים לילדים 'דנה-דואק' במרכז הרפואי איכילוב, הזריק לו יחד עם צוות היחידה את התרופה בעירוי לווריד.

"הפעולה עברה בהצלחה וללא סיבוכים. את ההשפעה של התרופה נראה בחודשים הקרובים אבל כולנו מלאי תקווה ומאמינים שליאם יזכה לגדול כילד בריא ועצמאי", עדכן ד"ר שדות בסיום הפעולה.

התרופה נועדה לריפוי מלא של מחלת ניוון השרירים הגנטית והנדירה SMA שממנה ליאם סובל. המחלה עלולה לנגרום לנכות קשה ואף לגרום למוות בגיל צעיר. לאישור התרופה ולמתן התרופה לתינוק כעת יש משנה חשיבות, שכן לפי ההנחיות הרפואיות, את התרופה ניתן לתת רק עד גיל שנתיים. עלות התרופה הינה כ־7.6 מיליון שקלים והיא נחשבת לפורצת דרך וחסרת תקדים לריפוי גנטי.

על הטיפול בליאם אחראיות פרופ' אביבה פתאל־ולבסקי, מנהלת היחידה לנוירולוגית ילדים בבית החולים ״דנה-דואק״, שנחשבת למומחית הבכירה בישראל בתחום זה, וד"ר ליאורה שגיא, מומחית לנוירולוגית ילדים והתפתחות הילד, אחראית מרפאת עצב שריר בילדים גם כאן בבית חולים ״דנה-דואק״ שבאיכילוב.

פרופ׳ פתאל-ולבסקי, מנהלת היחידה שנלחמה למען הכנסת התרופה לחולים אלו לסל התרופות מוסרת הבוקר עם סיום הטיפול: "זהו יום מרגש עבורנו. כמי שמכירה את הילדים האלו ועוקבת אחריהם לאורך השנים ראיתי את ההדרדרות הבלתי נמנעת עד למותם כשלנו הרופאים לא היה איך לסייע. עבורי להגיע ליום כזה שבו אנחנו נותנים לראשונה טיפול רפואי שצפוי להציל את ליאם ובהמשך ילדים נוספים זה אחד הרגעים העוצמתיים בקריירה ועם תחושת סיפוק אדירה".

אבירן ואמילי, ההורים של ליאם, מסרו הבוקר, כשהם נרגשים עם דמעות בעיניים: ״זהו יום מרגש שחיכינו לו הרבה זמן. אנחנו ראשית מבקשים להודות לפרופ׳ פתאל, ד״ר שגיא וד״ר שדות על הטיפול המסור והעוטף שהעניקו לליאם ולנו לאורך כל התקופה. אנחנו מעריכים מאוד את עשייתם הרבה למעננו. כמובן גם לקופת חולים ׳כללית׳ שהרימה את הכפפה וסייעה לנו באישור התרופה היקרה.
בנימה אישית, אנחנו מאמינים שהיום אנחנו יוצאים לדרך חדשה שתביא חיים וטובים יותר למשפחתנו ולמשפחות נוספות במצבים דומים. זו תרופה היסטורית שתציל לנו את הילד האהוב שלנו״.