פריצת דרך בטיפול במחלת כליות בילדים

מחקר שנעשה בבית החולים שערי צדק עשה שימוש בטכנולוגיה חדישה שמפחיתה ייצור אבנים בכליות לילדים.

חזקי ברוך - ערוץ 7 , כ"ב באייר תשפ"א

פריצת דרך בטיפול במחלת כליות בילדים-ערוץ 7
פרופ' יעקב פרישברג
צילום: דוברות שערי צדק

מחקר חדש שבוצע בהובלת פרופ' יעקב פרישברג, מנהל המכון לנפרולוגיה של הילד במרכז הרפואי שערי צדק, בדק תרופה ניסיונית בטכנולוגית עיכוב נגד מחלות כליה קשות והראה שיעור הצלחה ב-84% מהנבדקים בתום שישה חודשי טיפול.

מטרת התרופה היא לטפל בהיפראוקסלוריה ראשונית מסוג 1 - מחלה תורשתית שגורמת ליצור מוגבר של חומר שאינו מסיס ושוקע בכליה. החומרא גורם ליצירת אבני כליה, להסתיידות של הכליות ולהידרדרות לאי-ספיקת כליות סופנית.

"טיפול גני עשוי היה תאורטית להוות פתרון הולם. אולם, במחלה זו לא די להעלות במעט את הפעילות האנזימטית: גם לו הצלחנו לאכלס שליש מרקמת הכבד באנזים תקין, שני השלישים הנותרים היו ממשיכים להפריש כמויות אדירות של אוקסלט", מסביר פרופ' פרישברג.

המכון לנפרולוגיה של הילד בשערי צדק הוא מרכז שלישוני הגדול בארץ לטיפול בילדים הסובלים מאי-ספיקת כליות סופנית ונדרשים לטיפול בדיאליזה והודות לניסיון הרחב הנצבר בחקר המחלה, נבחר לבית החולים הראשון בארץ למחקר רוחבי לבחינת יעילותה של התרופה בילדים והתוצאות מעודדות.

בהמשך למחקר פאזה 2 שכלל 20 חולים במחלה ברחבי העולם - 5 מהם בשערי צדק - והצביע על יעילות התרופה בהפחתת הפרשת האוקסלט בשתן, תוכנן מחקר ההמשך. במחקר השתתפו 39 חולים מעל גיל 6 שמחלתם אושרה גנטית וסבלו ממחלת כליות כרונית מתונה. הנבדקים חולקו לשתי קבוצות : 13 משתתפים קיבלו זריקת דמה ו-26 את התרופה האמתית. בתום ששת החודשים הראשונים, החלו המטופלים בתרופת הדמה לקבל את תרופת הניסוי.

הממצא החשוב ביותר הוא ירידה מאד משמעותית בריכוז האוקסלט בשתן. 84% מהמטופלים השיגו רמות תקינות או רק מעט מוגברות של אוקסלט כבר בתום שישה חודשים, בעוד שאף לא אחד ממקבלי הפלסבו השיגו תוצאה דומה.

מאמר שכתב פרופ' פרישברג על המחקר בנושא, פורסם בכתב העת היוקרתי The New England Journal of Medicine וזכה להדים רבים.

"בינתיים מצטברים נתונים שהתרופה יעילה ובטוחה גם בילדים בגילים 0-6 שנים, הניסיון הראשון להשתמש בטכנולוגיה זו בילדים צעירים. במקביל, נעשה ניסוי בחולים המטופלים בדיאליזה. זו בהחלט פריצת דרך בטיפול במחלה עם תחלואה קשה ותמותה גבוהה, תוך שימוש בטכנולוגיה פורצת דרך. התקווה היא שטיפול מוקדם ימנע הדרדרות בתפקוד הכלייתי וייתר את הצורך בדיאליזה או בהשתלת כליה. ילדים המאובחנים כבר בשלב שנדרשים לטיפול יומי בדיאליזה, הטיפול ייתר את הצורך בהשתלת כבד", מציין פרופ' פרישברג.