חברתTKT SHIRE האמריקאית, המיוצגת בישראל ע"י חברת מדיסון, הודיעה כי קיבלה אישור של רשות המזון והתרופות האמריקאית FDA לתרופה (Elaprase) לטיפול במחלת האנטר. עם קבלת האישור האמריקאי תוכל התרופה להיות מופצת במדינות רבות בעולם בהם גם ישראל.
פרופסור גדעון בך, מנהל המחלקה לגנטיקה של האדם, מרכז רפואי הדסה, ירושלים, מסביר שמחלת האנטר הינה מחלת אגירה גנטית נדירה הנגרמת כתוצאה מחסר באנזים הנחוץ בפירוק וסילוק סוכרים מורכבים. עקב כך הסוכרים הבלתי מפורקים מצטברים ושוקעים ברקמות ובאיברים, ובסופו של דבר נגרמת שם פגיעה תפקודית בלתי הפיכה, עד כדי כישלון תפקודי קשה ומוות.
פרופסור בך מוסיף ומסביר שהפגיעה מביאה לעיוות במבנה העצמות, קיבוע צורת הפנים, פגיעה בעיניים ובאברים נוספים, רבים מהם פנימיים.
במערכת הבריאות בישראל רואים באישור התרופה פתח להצלתם של חולים שאלמלא השימוש בה עשויים לחיות לא יותר משלושים שנה.
התרופה, Elaprase, ניתנת בעירוי שבועי תוך וורידי, ומחליפה בצורה מלאה את האנזים החסר ובכך מצילה חייהם של חולי האנטר. פרופ' בך אומר שככל שהטיפול יחל בגיל מוקדם יותר יגברו הסיכויים להצלת החולה. בגיל מאוחר ניתן יהיה רק לבלום את התדרדרות המחלה.
התרופה תושק בארה"ב בתוך חודש. להערכת החברה יש בעולם כ 2000 חולים במחלה, כ- 25% מהם בארה"ב.
בישראל ידוע על מספר מועט של חולים, בעיקר ילדים, אשר התרופה אמורה לאפשר להם לחיות, תוך כדי שיפור איכות חייהם.
פרופסור גדעון בך, מנהל המחלקה לגנטיקה של האדם, מרכז רפואי הדסה, ירושלים, מסביר שמחלת האנטר הינה מחלת אגירה גנטית נדירה הנגרמת כתוצאה מחסר באנזים הנחוץ בפירוק וסילוק סוכרים מורכבים. עקב כך הסוכרים הבלתי מפורקים מצטברים ושוקעים ברקמות ובאיברים, ובסופו של דבר נגרמת שם פגיעה תפקודית בלתי הפיכה, עד כדי כישלון תפקודי קשה ומוות.
פרופסור בך מוסיף ומסביר שהפגיעה מביאה לעיוות במבנה העצמות, קיבוע צורת הפנים, פגיעה בעיניים ובאברים נוספים, רבים מהם פנימיים.
במערכת הבריאות בישראל רואים באישור התרופה פתח להצלתם של חולים שאלמלא השימוש בה עשויים לחיות לא יותר משלושים שנה.
התרופה, Elaprase, ניתנת בעירוי שבועי תוך וורידי, ומחליפה בצורה מלאה את האנזים החסר ובכך מצילה חייהם של חולי האנטר. פרופ' בך אומר שככל שהטיפול יחל בגיל מוקדם יותר יגברו הסיכויים להצלת החולה. בגיל מאוחר ניתן יהיה רק לבלום את התדרדרות המחלה.
התרופה תושק בארה"ב בתוך חודש. להערכת החברה יש בעולם כ 2000 חולים במחלה, כ- 25% מהם בארה"ב.
בישראל ידוע על מספר מועט של חולים, בעיקר ילדים, אשר התרופה אמורה לאפשר להם לחיות, תוך כדי שיפור איכות חייהם.