קופת חולים כללית אישרה אתמול (רביעי) לשני תינוקות ישראלים שמאובחנים עם מחלת ניוון השרירים הנדירה SMA את המימון לתרופה היקרה בעולם, כך דווח הבוקר (חמישי) ב"ישראל היום".
האישור ניתן על ידי ועדת החריגים של הקופה שדנה בבקשות למימון תרופות שלא כלולות בסל התרופות הממלכתי.
בכך יהיו שני התינוקות ליאם וג'וד לראשונים בישראל שיקבלו בקרוב את התרופה החדשנית פורצת הדרך וזאת עוד לפני שהוכנסה לסל בתקצוב ישיר של המדינה.
האישור ניתן לאחר שהרופאים בבית החולים איכילוב בתל אביב קבעו ששני התינוקות מתאימים ביותר לקבלת לתרופה הגנטית החדשה זולג'נסמה (ZOLGENSMA), התרופה שאושרה ביוני על ידי רשות התרופות והמזון האמריקאית (ה-FDA) כתרופה גנטית פורצת דרך למחלה הקשה.
התרופה ניתנת כטיפול חד פעמי רק עד גיל שנתיים והיא מביאה, על פי המחקרים, לריפוי מלא של המחלה על ידי הכנסה לגוף של עותק גן בריא במקום הגן החסר שגורם למחלה הקשה. המאבק של הורי התינוקות לקבלת התרופה נחשף באוגוסט ב"ישראל היום". את ההורים של שני התינוקות מייצגת עו"ד יעל פרידל.
כזכור: המחלה הגנטית SMA גורמת לתינוקות החל מגיל כחצי שנה לחולשת שרירים מתקדמת כתוצאה מניוון עצבי והחולים סובלים ממוגבלויות מוטוריות נכויות קשות עד כדי חוסר יכולת ללכת ולנשום ובחלק מסוגי המחלה המקרים גם לתמותה עד גיל שנתיים.
התרופה ניתנת בעירוי והיא מיועדת לטיפול חד פעמי לכל חולה. עלותה היא כ-7.6 מיליון שקלים (2.125 מיליון דולר) לטיפול אחד, המחיר היקר ביותר של תרופה בהיסטוריה של פיתוח התרופות בעולם.
בישראל כ-130 חולים במחלה בכל הגילאים, ולפי הערכות הרופאים יש בישראל בין 15-20 ילדים בני שנתיים עם המחלה.
אולם לדברי בכירים במערכת הבריאות, האישור המיוחד של כללית ניתן לאחר שהוסכם על הסדר תשלומים מיוחד עם חברת התרופות במסגרתו תינתן הנחה גדולה ביותר במחיר התרופה וכי התשלום עבור המתן החד פעמי של התרופה יתפרס על פני מספר שנים (בין 4-6 תשלומים שנתיים).
התרופה החדשה מיוצרת על ידי חברת התרופות האמריקאית אווקסיס (AVEXIS) שמתמחה בפיתוח תרופות למחלות נדירות, והיא נמצאת בבעלות ענקית התרופות השוויצרית נוברטיס (NOVARTIS) שהיא מחברות התרופות הגדולות בעולם. התרופה משווקת בארץ על ידי חברת תרומד (TrueMed) שמייצגת חברות תרופות בינלאומיות ומתמחה בתרופות למחלות יתום נדירות.